Ein team von Forschern von Institutionen in Italien und den USA, im Verbund mit mehreren Unternehmen, hat festgestellt, dass die Zugabe eines proteins zu lentiviralen Vektoren können schützen Sie vor einem Angriff des Immunsystems. In Ihrem Papier veröffentlicht in der Zeitschrift Science Translational Medicine, der die Gruppe beschreibt Ihre Arbeit in die Suche nach neuen Möglichkeiten zur Behandlung von Hämophilie und wie gut Ihre Herangehensweise funktioniert bei Affen.
Hämophilie beeinträchtigt die Fähigkeit des Körpers, um Blutgerinnsel, die Menschen in die große Gefahr der verblutung aus auch kleine Verletzungen. Die vererbbare Zustand ist gedacht, die sich in Menschen, die fehlt ein gerinnungsfaktor in Ihrem Genom. Derzeit sind die Wissenschaftler versuchen, zu behandeln Menschen mit Hämophilie mit gen-Therapien. Eine solche Therapie beinhaltet die Verwendung eines adeno-assoziierten virus (AAV), um ein gen, das drückt den fehlenden gerinnungsfaktor. Leider, die meisten Menschen entwickeln eine Immunantwort gegen AAV durch die Zeit, die Sie Erwachsensein erreichen. In dieser neuen Bemühung, die Forscher ergriffen haben, einen anderen Ansatz, eine andere Art von Vektor ist.
Der Ansatz, die lentiviralen Vektoren (LVs) anstelle eines AAV; abgeleitet von HIV, die LV ist weniger ausgeprägt als beim Menschen, und sorgt somit für eine bessere gen-Therapie-option. Aber die Forscher fanden heraus, dass LVs neigen dazu, aus dem Körper entfernt werden durch die Fresszellen (weiße Blutkörperchen), bevor Sie bieten können, Ihre therapeutische Nutzlast auf dem Ziel. Um dieses problem zu umgehen, verwendeten die Forscher ein protein namens CD47. Vor Forschung festgestellt, dass CD47 ist in der Lage die Vermeidung von Detektion und Reinigung durch Phagozyten. Die Forscher wendeten es an die Oberfläche des LVs zu helfen, die LVs entkommen Erkennung und anschließende Reinigung.
Die Forscher testeten Ihre modifizierte LVs durch die Injektion von Ihnen in sechs test-Affen. Sie berichten, dass die LVs waren in der Lage zu liefern Ihre Therapien, um Ihre Ziele (Leber und Milz) und effektiv übertragenen Gene in die Leberzellen als geplant. Mehr Tests erforderlich ist, aber die Forscher schlagen vor, Ihr Ansatz könnte Ergebnis in niedriger Dosis Behandlungen für Hämophilie, die Sie beachten, würde wahrscheinlich reduzieren Nebenwirkungen und niedrigeren Produktionskosten belasten die Hersteller.