Novartis Augen give-away kostspielige Therapie für Babys

Schweizer Pharma-Unternehmen Novartis ist die Vorbereitung zu verschenken 100 Dosen der weltweit teuerste Medikament, das behandelt eine seltene kindheit Störung, aber Ihre Empfänger-Auswahl-Prozess gezogen hat, in die Kritik.

Das Unternehmen kündigte diese Woche, dass ab dem nächsten Monat Ihren AveXis Gerät beginnt mit Verteilung von Dosen von Zolgensma, eine einmalige gen-Behandlung für Spinale Muskelatrophie, auch bekannt als SMA.

Die Krankheit betrifft etwa 1 in 10.000 Geburten, und die Ergebnisse in der Tod oder die Notwendigkeit für permanente Belüftung durch das Alter von zwei Jahren in 90 Prozent der Fälle.

Novartis, sagte ein insgesamt 100 Dosen Kosten etwa $2 Millionen ein pop—würde gehen, um geeignete Patienten, die sich „unter dem Alter von zwei Jahren und sind ein Bürger oder Wohnsitz in einem Land, in dem die Therapie noch nicht von den Zulassungsbehörden genehmigt.“

Die Therapie wurde genehmigt durch die US-Behörden im Mai, aber die Zulassung in Europa und Japan zum Beispiel wurde verzögert, bis im nächsten Jahr.

Novartis betonte in einer Erklärung, dass AveXis bisher hatte nur einer Anlage lizenziert zu produzieren, die Therapie, und, dass das Unternehmen die erste Pflicht war es, wo es genehmigt worden ist oder anhängig war-Zulassung, sowie zu klinischen Studien.

„Wir arbeiten fleißig, um zwei weitere Einrichtungen lizenziert im Jahr 2020“, hieß es.

Für die give-aways, Novartis sagte die Absicht war, für ein langfristiges Engagement, mit zusätzlichen Dosen Hinzugefügt, um das Programm auf einer kontinuierlichen sechs-Monats-basis, basierend auf Patienten Notwendigkeit und den ausbau der Kapazitäten.

Novartis sagte AveXis tätig war, eine unabhängige Bioethik-beratenden Ausschusses zur Entwicklung des Programms, dem es Bestand war „, verankert in den Grundsätzen der fairness, der klinischen Notwendigkeit und der globalen Verfügbarkeit zu ermitteln, die gerechte Globale Verteilung von einer begrenzten Anzahl der Dosen.“

‚Geblendet Auswahl‘

Es würde keine Grundlage für ein Kind oder einen Land gegenüber einem anderen, hieß es.

Ein Dritter verwalten „blind-Auswahl“ alle zwei Wochen aus einem pool von Patienten vorgeschlagen, die durch Ihre behandelnden ärzte, wer hatte nachweislich medizinisch in Betracht, hieß es.

Novartis betonte, dass Patienten, die nicht abgeholt in einer Auswahl-Runde automatisch eingereicht werden, um den pool der Kandidaten für die nächste Auswahl, wie lange Sie blieben, medizinisch zugelassen.

Aber der Prozess zog Kritik.

TreatSMA, eine britische Interessengruppe für die Störung, gelobt Novartis, die versucht den Zugang erweitern, aber es sagte, es sei „noch nicht überzeugt, dass ein Gesundheits-Lotterie ist eine angemessene Art zu treffen, die unerfüllte medizinische Bedürfnisse in dieser schweren Krankheit.“

Frankreichs AFM-Telethon, die arbeiten Spenden zu sammeln, um zu finden, Behandlungen für SMA und genetische Erkrankungen, ging noch weiter und kritisierte das Programm als eine grausame „Lotterie“ angeboten, um „Eltern, deren Kinder betroffen sind Spinale Muskelatrophie sind zum Tode verurteilt, die kurzfristig.“