Ein team internationaler Forscher hat gelernt, dass die Dosis-Eskalation von hydroxyurea-Behandlung für Kinder in Uganda mit Sichel-Zelle Anämie ist effektiver und hat ähnliche Nebenwirkungen als bei einer niedrigeren festen Dosis das gleiche Medikament.
Die Studie, bekannt als NOHARM MTD (Neuartige Verwendung Von Hydroxyharnstoff in einer afrikanischen Region mit Malaria—Maximale Tolerierte Dosis), konzentriert sich auf Kinder in Uganda, aber die Ergebnisse könnten Auswirkungen Einsatz von hydroxyurea weltweit, einschließlich der Vereinigten Staaten und Europa. Die Ergebnisse sind veröffentlicht in der Juni-25-Ausgabe des New England Journal of Medicine.
Diese klinische Forschung Meilenstein entfernt ein großes Hindernis für die weit gehend erweitern den Einsatz von hydroxyurea in low-resource Regionen wie Subsahara-Afrika, laut der ärzte, die die Studie leitete an der Makerere Universität in Kampala, Uganda, Cincinnati Children ‚ s Hospital Medical Center und der Indiana University (IU) School of Medicine.
Für diese Studie wurden 187 Kinder mit Sichelzellenanämie Leben in Uganda erhielten hydroxyurea. Etwa die Hälfte erhielten eine Feste Dosis von 20 mg pro Kilogramm Körpergewicht pro Tag. Die andere Hälfte erhielt eine Eskalation der Dosis, die bereits bei 25 mg pro Kilogramm Körpergewicht pro Tag und erhöhte sich bis zu 35 mg pro Kilogramm Körpergewicht pro Tag, wenn toleriert. Ärzte bewerteten die Kinder, die alle 2-3 Monate für Labor-und klinischen nutzen sowie mögliche Nebenwirkungen.
Während der Studie team war die Planung zu halten, die Kinder auf diese separate Behandlung Arme für zwei Jahre, eine unabhängige Daten-review-panel geändert Verlauf über 18 Monate in der Studie, aufgrund der klaren Vorteile der höheren Dosis.
„Unsere Studie data safety and monitoring board festgestellt, ein hoch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen, mit den Kindern eskaliert Dosierung mit überlegener klinischer Ergebnisse, aber die gleiche Anzahl von Nebenwirkungen, so dass auf Ihre Empfehlung sind wir angehalten, die Studie und verschoben, dass alle Kinder, die eskaliert Dosieren Strategie“, sagte Robert Opoka, MMed, wer leitete die Studie an der Makerere-Universität und Mulago Hospital in Uganda.
Sichelzellenanämie ist eine lebensbedrohliche Erkrankung des Blutes, verfälschen, dass rote Blutkörperchen in eine Sichel oder Halbmond und führt zu Anämie, rezidivierende Schmerzen, Organschäden und frühem Tod. Es ist auch ein ernstes globales Gesundheitsproblem dar: in den Vereinigten Staaten, über 100.000 Personen sind davon betroffen, aber weltweit mehr als 300.000 Kinder werden geboren mit der Krankheit jedes Jahr, mit mehr als 80% geboren in sub-Sahara-Afrika.
Die meisten therapeutischen Entwicklungen für Sichel-Zelle nicht zur Verfügung gestanden, Kinder in Afrika, darunter hydroxyurea, das ist FDA-zugelassen und reduziert effektiv die akute und chronische Krankheitserscheinungen.
Frühere Studien in sub-Sahara-Afrika zeigte hydroxyurea sicher zu sein, machbar zu verwenden und wirksam für die Behandlung von Sichelzellenanämie, nach Russell Ware, MD, Ph. D., ein Hämatologe bei Cincinnati Children ‚ s wer führte diese Studien und ist senior investigator der aktuellen NEJM – Papier. Ware sagte, die Droge steigert das fetale Hämoglobin, das reduziert sickling der roten Blutkörperchen und verbessert Anämie, senkt die Schmerzen und andere Sichel-Veranstaltungen, und reduziert die klinischen Maßnahmen wie Transfusionen und Krankenhausaufenthalte.
Laut leitstudie co-investigator Alsterwasser John, MD, ein Arzt-Wissenschaftler an der Ryan White Center für Pädiatrische Infektionskrankheiten und Global Health an der IU School of Medicine, die optimale Dosierung und monitoring-plan für hydroxyurea unbekannt war, als die Studie begann. Vor allem für low-Ressource-Ländern wie Uganda, die Bestimmung der hydroxyurea optimale Dosierung und monitoring-plan von entscheidender Bedeutung.
John sagte, die neue Studie bestätigt, dass die Dosis-Eskalations-Therapie ist besser als eine Feste Dosis, sondern erweitert hydroxyurea-Behandlung wird eine günstige Droge, Kosten, Ausbildung der Leistungserbringer und eine erhöhte Versorgung mit Medikamenten. Neben der Neugeborenen-screening für Sichelzellenanämie ist notwendig, um helfen zu identifizieren diejenigen, die profitieren von der Behandlung so früh wie möglich.
„Es wird einige zusätzliche Kosten, die im Zusammenhang mit dem screening und der Zugang zu der Droge, aber Sie werden mehr als ausgeglichen durch die Vorteile für die Patienten“, erklärt John. „Unsere Daten machen deutlich, dass Kinder auf eine höhere tägliche Dosis hatte eine wesentlich bessere klinische Ergebnisse mit weniger Nebenwirkungen.“
„Die Studie zeigt deutlich, dass die optimierte Dosier-Strategie für hydroxyurea, aber es erfordert mehr Aufwand, als eine fest-Dosis-Behandlung, führt zu weit besseren Ergebnissen für die Kinder mit Sichelzellenanämie,“ Ware zustande. „Wir denken, dass diese Studie wesentlich profitieren Kinder mit Sichelzellenanämie in Afrika und auf der ganzen Welt, durch die Auswahl des optimalen hydroxyurea Dosis zu verringern die Komplikationen der Krankheit.“