Polyzystische hepatorenal Erkrankungen sind erbliche genetische Störungen, charakterisiert durch die progressive Entwicklung von mehreren symptomatischen Zysten in den Nieren und/oder Leber verursachen können änderungen in der Funktion dieser Organe und/oder Komplikationen im Zusammenhang mit Ihrem Wachstum. Jetzt gibt es keine wirksamen pharmakologischen Behandlungen und die einzige kurative option ist die Organtransplantation.
Forscher an der Universität Baskenland (UPV/EHU) unter der Leitung von Dr. Fernando Cossío und Mitarbeiter des Biodonostia Institut für Gesundheits-Forschung, geführt von Ikerbasque research fellow Dr. Jesús M. Bañales, gearbeitet haben, auf die Entwicklung neuer Medikamente haben sich als wirksam erwiesen bei der Verringerung der das Wachstum von Leber-und nierenzysten in experimentellen Modellen der Erkrankung, die enorme klinische Bedeutung. Forscher an der Universität von Salamanca, unter der Leitung von Dr. José J. G. Marín, am Idibell-Institut von Katalonien, unter der Leitung von Dr. Manel Esteller, und am Hormel-Institut of Minnesota (USA), unter der Leitung von Dr. Sergio Gradilone, haben zusammengearbeitet, um in diesem interdisziplinären Projekt unter der Leitung von den beiden baskischen Institutionen.
Die Medikamente basieren auf der Struktur von ursodesoxycholsäure (UDCA), eine Gallensäure im Körper bei einer niedrigen Konzentration und die schützenden Eigenschaften für die Leber. Seine Verwaltung ist empfohlen für die Behandlung von bestimmten Krankheiten der Leber. Die Forscher untersuchten die Struktur und die Eigenschaften dieses Moleküls zu entwerfen und zu synthetisieren, eine Familie von chemischen Derivate, Zielen auf die Hemmung ein zentrales protein verantwortlich für die Förderung der Entwicklung des hepatorenal Zysten. Die Ergebnisse haben gezeigt, dass diese neuen Medikamente sind in der Lage blockiert das Wachstum von Leber-und nierenzysten im Tiermodell dieser Krankheit.