In der Pro-und Contra-Debatte in Lancet Hämatologie, Christoph Male von der Abteilung von Kinderheilkunde und Jugendmedizin, Medizinische Universität Wien, plädiert für kontrollierte arzneimittelstudien bei Kindern. Das Beispiel besprochen ist antithrombotischen Therapie mit Antikoagulanzien (Blutverdünner). Paul Monagle aus dem Royal Children ‚ s Hospital, University of Melbourne, ist jedoch der Auffassung, kontrollierte Studien für Kinder mit Thrombosen kaum machbar und nicht ausreichend informativ. Er bevorzugt die Dosis zu finden und Beobachtungsstudien.
Männlich betont, dass randomisierten kontrollierten Studien sind die gültige Methode zum Nachweis der Wirksamkeit und Sicherheit eines Arzneimittels. Jedoch, besonders bei Kindern, die solche Prüfungen Gesicht mehrere ethische, methodische und praktische Herausforderungen. Wenn es genügend Daten über ein Medikament zur Verfügung für die Lizenz-bei Erwachsenen, nicht alle Studien müssen repliziert werden, Kinder. Systematische extrapolation von Erwachsenen Daten durch innovative statistische Modellierung erlaubt es, Vorhersagen für die Dosierung, Wirksamkeit und Sicherheit des Arzneimittels in Kinder. Studien an Kindern werden noch benötigt für die Validierung, aber im Kontext des bereits vorhandenen Wissens, erfordern weniger Kinder und, in einigen Fällen, Studien können nicht kontrolliert werden. Jedoch, extrapolation ist nicht möglich, wenn die Krankheit oder das ansprechen auf die Behandlung ist sehr Verschieden zwischen Erwachsenen und Kindern. In diesen Situationen, selbst-ständigen, kontrollierten Studien bei Kindern sind unverzichtbar zur Bewertung der nutzen-Risiko-Verhältnis einer Therapie für Kinder.
Thrombose (Blutgerinnsel occluding Schiffe) tritt als Komplikation von Kindern mit schweren zugrunde liegenden Krankheiten, wie z.B. Krebs, Herzfehler oder Frühgeburt. Thrombotische Ereignisse können als Beispiele der seltenen Krankheit, die sich in einem vielfältigen Spektrum der Kinder der verschiedenen Altersgruppen. Entsprechend der Behandlung Studien sind eine Herausforderung bei diesen Patienten und wenig Feste Beweise zur Verfügung, so weit.
Männliche Zitate als erfolgreiches Beispiel einer kontrollierten Studie mit 500 Kindern mit akuter Thrombose Vergleich der neuen Substanz rivaroxaban im Vergleich zu standard-Antikoagulantien, die kürzlich im Lancet Hämatologie. Die Studie zeigte, dass der Therapieerfolg bei Kindern war vergleichbar für Erwachsene. „Dabei haben wir gelernt, dass für diese Indikation, partielle extrapolation möglich erscheint, so dass für die kleineren pädiatrischen Studien in der Zukunft“, sagt der Mann.
Ein weiteres Wahrzeichen der Stadt Testversion von 950 Kindern mit Leukämie und Chemotherapie die Beurteilung Antikoagulans Prophylaxe von Thrombosen wurde vor kurzem abgeschlossen. Obwohl kontrollierte Studien sind nicht immer möglich, im vollen Umfang, sollten Sie noch das Herzstück drug evaluation in der Kinder, gefolgt von Beobachtungen während des praktischen Gebrauchs.
Männliche Gegner, Paul Monagle, erkennt den Wert von kontrollierten Studien im Allgemeinen, jedoch, hält Sie für kaum machbar bei Kindern mit Thrombosen. Seiner Meinung nach, kontrollierten Studien keine ausreichenden Informationen für die verschiedenen Arten von Blutgerinnseln und verschiedenen Altersgruppen. Für die Bewertung von Antikoagulantien bei Kindern, er hält die Dosis-finding-Studien, gefolgt von Studien besser geeignet, um zu reflektieren realen klinischen Praxis.