Neue Durchbrüche für die Muskeldystrophie-Forschung

Eine neue Studie, die von der Illinois State Universität Andrés Vidal-Gadea ist bahnbrechend im Bereich der Muskeldystrophie-Forschung.

Veröffentlicht Dienstag in Proceedings of The National Academy of Science der Vereinigten Staaten von Amerika, die Studie legt den Erfolg von Vidal-Gadea-Labor in der spiegelung Symptome der Muskeldystrophie bei einem Tier der C. elegans-Wurm.

„Das war eine große Haken die Forschung in diesem Bereich“, sagte Vidal-Gadea, wer nahm die Würmer teilen sich zwei Drittel der über die gleichen Gene wie Menschen, und bauen Muskeln auf die gleiche Weise. „Kein Tier so krank ist, wie wir tun, so, wenn Sie versuchen, zum Studium dieser Krankheit und dem Tier nicht so krank, Sie kann nicht machen eine Menge Fortschritt bei der Erforschung dieser Krankheit.“ Das Labor es geschafft, wachsen die Würmer in dem die gen-war „broken“ mit Muskeldystrophie die gleiche wie es in den Menschen.

Die innovative Studie, finanziert durch die Nationalen Institute der Gesundheit, auch Pionier darin, neue Methoden zur Untersuchung von C. elegans in natürlicher Umgebungen, die alle mit dem Ziel zu sehen, wenn Bewegung langfristig positive Auswirkungen für Muskeldystrophie-Patienten.

„Vielmehr als nur gewachsen auf der Spitze einer Petrischale, wie es die tradition ist, konnten wir beobachten, Ihnen Fuchsbau“, sagte Vidal-Gadea, assistant professor für molekulare neuroethologie, wer beschäftigt die Würmer in einer Vielzahl von neurologischen Studien. Die neue Methode brachte den Phänotyp der Krankheit—oder led-die Würmer der Anzeige der Krankheit.

Schüler im Labor verändert die Bewegung regime für Würmer imitieren verschiedene Aktivitäten. Einige C. elegans saß einfach in der Nähe von Essen. Andere schwammen zum mirror high-frequency/low impact-Training wie joggen. Noch andere Drang durch die Gelatine zu geben, die gleiche Wirkung wie Gewicht-heben. Im Laufe der Zeit, Würmer, ausgeübt baute Muskeln auf verschiedenen Ebenen, sah aber keine Veränderung in der Länge des Lebens oder im Laufe der Krankheit.

„Es ist bedauerlich, aber unsere interpretation ist, dass die Ausübung getestet hat keinerlei Auswirkungen auf den Verlauf der Krankheit“, sagte Vidal-Gadea.

Die Arbeit berührt der Nähe von zu Hause für Vidal-Gadea, die die Arbeit mit Patienten mit Muskeldystrophie, als er war ein student, der ein Studium an der University of Victoria in British Columbia, Kanada. In Zeiten, Kunden, die versuchen würde, verschiedene Methoden der übung konnte am Ende schlechter dran, als wenn Sie gestartet. „Das war brutal zu sehen. Sie waren im Handel, die Ihre Gesundheit für eine chance, besser zu werden, aber es ist nichts in der Literatur, ist schlüssig, über das, was hilft“, sagte er.

Der Fehler ist nicht in der übung selbst, sondern, wie die Krankheit funktioniert, stellte Vidal-Gadea. Er verglich die Muskeln, um den Motor eines Autos, die geben Kraft. „Sie können den Aufbau der engine und sammeln mehr Kraft“, sagte er. „Aber das problem ist nicht der Motor, es ist wie die Kraft übertragen wird. Also einfach den Aufbau von Muskeln allein ist wie der Versuch, eine Formel 1 Motor in einen kleinen Volkswagen bug, wenn das Getriebe defekt ist. Sie kann nur reißen Sie Ihr Auto abgesehen. Nun, wenn Sie nur einen Blick auf einige der Parameter wie maximale Drehzahl des Motors dürfen Sie geführt werden, zu glauben, dass die Behandlung geholfen hat.“

Die drei-Jahres-Studie auch den Wissenschaftlern helfen, besser zu verstehen, die Kette von Ereignissen, wenn sich die Menschen entwickeln, Muskeldystrophie, und die Symptome, die auftreten. „Wir wissen, dass, wenn die Menschen bekommen, Muskeldystrophie, der gen-defekt ist und Muskeln sterben“, sagte Vidal-Gadea, „aber es gibt eine Menge Dinge, die geschehen, in zwischen, dass wir nicht wissen.“ Er fügte hinzu, dass piecing zusammen der Kette geben Wissenschaftler einen Einblick in das, was Schaden wird verursacht durch die Krankheit und was ist ausgelöst durch die Muskeln, die versuchen, sich zu wehren.

Einen Schritt entlang der Kette Vidal-Gadea – team untersucht wurde die Menge an freigesetzte Kalzium in den Muskeln derjenigen kämpfen, die Duchenne-Muskeldystrophie. „Es ist eine Ansammlung von Kalzium, die freigesetzt wird, wenn sich die Muskeln zusammenziehen“, sagte Vidal-Gadea. „Für diejenigen, die Muskeldystrophie, die Menge von Kalzium freigesetzt werden kann, deutlich höher.“ Die Studie untersucht die Veränderungen in der calcium als die Würmer verschoben. „Wir können beginnen, um zu sehen, wo und Wann das Kalzium in den Muskeln wird falsch reguliertes. Dies gibt uns die potenziellen Ziele nach zu gehen, um Verbesserungen für Menschen mit Muskeldystrophie.

Noch auffälliger ist, in mehreren Fällen wurden die Studierenden in der Lage, zu verhindern, dass dystrophischen Tieren aus der Entwicklung von Anzeichen von Krankheit. „Es gab nur sehr wenige Fälle, und die Krankheit ging nicht Weg, aber die C. elegans nicht zeigen keine Symptome in Ihren Handlungen“, sagte Vidal-Gadea. „Unsere nächsten Schritte wird es sein, zu erkunden, was die Kette von Ereignissen die dazu geführt hat, die Umkehr.“