Einmal ad Acta gelegt, da zu riskant, Blut-Krebs-Medikament entdeckt, in San Diego, erhält FDA-Zulassung

Eine vielversprechende Krebs-Medikament entdeckt, das in San Diego und später verworfen, für Sicherheit sorgen, hat endlich die Freigabe für den Einsatz. Das Medikament, fedratinib, behandelt bestimmte Arten von Knochenmark-Krebs genannt Myelofibrose.

Am Freitag, die US-amerikanische Food and Drug Administration genehmigt fedratinib, die verkauft werden, die von Celgene unter der Marke Inrebic. Es war ursprünglich entwickelt worden, von San Diego TargeGen, gekauft von Sanofi im Jahr 2010 bis zu $635 Millionen Euro.

Das Medikament ist das erste neue Therapie zugelassen für myleofibrosis in fast einem Jahrzehnt, Celgene, sagte in einer Erklärung.

Myleofibrosis Ursachen blutbildenden Knochenmark ersetzt werden, die mit faserigen Narbengewebe. Das nimmt Patienten von Energie und macht Sie anfällig für die Infektion. Blut-bildenden Zellen zu bewegen, um die Milz, die Leber und andere Teile des Körpers, was additinoal Komplikationen.

Fedratinib Ziele eine mutation genannte JAK2-Laufwerke, die bestimmte Arten von Myelofibrose. In klinischen Studien, einschließlich Onkologen UC San Diego Dr. Catriona Jamieson berichtet, Reaktionen des Patienten, einschließlich der kompletten Remissionen, dass keine andere Droge geliefert.

Aber nach Sanofi zog das Medikament in der klinischen Erprobung im Jahr 2013, einige Patienten, die hatten Erfolg, starben. Andere überlebten auf alternativen. Seitdem Jamieson und John Hood, die led der frühen Forschung über die Droge, hatte nach Möglichkeiten gesucht, ihn zurück zu Holen.

Fedratinib hat eine ungewöhnlich komplizierte Geschichte. Es sprang aus der Forschung in San Diego TargeGen, wurde getestet von Sanofi, dann ad Acta gelegt, weil ein paar Patienten entwickelt eine gefährliche Entzündung des Gehirns, die mit einem Tod. Waren es nicht für die Motorhaube, das wäre das Ende.

Jamieson sagte einer Ihrer ersten Patienten auf der federatinib Studie, Theresa Blanda, prallte zurück auf die Droge, nachdem er sehr schwer krank. Ihre Symptome enthalten eine enorm geschwollene Leber und Knie, gefüllt mit verschobenen Blut-bildenden Stammzellen.

Blanda ging auf die klinische Studie im Jahr 2008. Aber wenn das Medikament wurde auf Eis gelegt, fünf Jahre später, versorgt ausgetrocknet. Blanda rückfällig.

„Es sah aus, wie kann Sie erliegen der Krankheit,“, sagte Jamieson. „Also rief ich John an und sagte, Was wollen wir dagegen tun? Und John sagte,, Gut, wir gehen zu müssen, um den Erwerb der Drogen.“

Hood sagte, er gehandelt hat, weil es das richtige Ding war zu tun.

„Wenn Sie Patienten haben, die wirklich reagiert auf ein Medikament, dass Sie hinter sind, die Sie dringend bräuchten, und Sie tun, was Sie können, um sicherzustellen, dass Sie bekommen es,“ Hood sagte. „Das ist der Augenblick, in dem man in dieser Branche Leben. Wenn Sie nicht fallen alles, was, du bist in der falschen Branche.“

„Ich habe meinen job gekündigt, gearbeitet, einen deal mit Sanofi, dem lokalen San Diego VCs und ein Dritter zu finanzieren, und gründete eine Firma.“

Der Aufwand hat länger gedauert als erwartet, zum Teil wegen der Notwendigkeit, eine Antwort auf die Sicherheitsbedenken. Aber im Jahr 2017, Kapuze gründete Auswirkungen Biomedicines zurück zu bringen fedratinib. Auswirkungen war gekauft von Celgene im Januar 2018 für 1,1 Milliarden Dollar im Voraus, plus Meilensteine, die bringen könnte den Gesamtpreis auf $7 Milliarden.

Es war zu spät für die Blanda. Sie starb im Jahr 2016.

Am Sonntag, fedratinib Genehmigung gefeiert wurde am 26. Jahrestagung Luau und Legenden des surfsports Invitational, eine Spendenaktion für die UCSD Moores Cancer Center gehalten in der Scripps-Pier. Jamieson und Haube besucht.

Fedratinib ist ein weiterer Schritt in Richtung personalisierte Krebstherapie, sagte Dr. Brian Druker, ein UCSD-alumnus, der geehrt wurde, zusammen mit den Salk-Institut-Krebs-Forscher Tony Hunter.

Druker Forschungen führten zu Glivec, die behandelt chronische myeloische Leukämie. Es gilt als das erste gentechnisch zielgerichtete Krebstherapie.