Eine neue Studie, veröffentlicht in der Neurologie berichtet das Medikament trofinetide bewiesen hat, sicher und wirksam in der Behandlung der zentralen Symptome des Rett-Syndroms bei weiblichen Kindern und Jugendlichen.
Eine entwicklungsneurologische Störung, Rett-Syndrom ist charakterisiert durch normale, früh Wachstum, gefolgt von einem Verlust der Verwendung der Hände, Verlust der Sprache, Probleme mit dem Fuß und sich wiederholende Bewegungen der hand. Derzeit gibt es keine Behandlungen zur Verfügung, um zu entlasten weit verbreitete Symptome.
In der doppelblinden, placebo-kontrollierten Studie, Jeffrey Neul, MD, Ph. D., und Kollegen untersuchten die Verträglichkeit, die Pharmakokinetik und die klinische Reaktion von trofinetide bei Kindern im Alter von 5 bis 15, erhielten unterschiedliche Dosen. Alle Dosierungen wurden gut vertragen, mit Kindern zu erhalten, die die höchste Dosis, die zeigen signifikante Verbesserungen im Verhalten und andere klinische Merkmale, bezogen auf die randomisiert der placebo.
Die Studie zeigt trofinetide Potenzial für die Behandlung von Patienten mit Rett-Syndrom, unterstützende, zusätzliche Studien zu diesem Medikament in Patienten mit der Erkrankung.
