Zwei University of Rochester ärzte—one als ein Ermittler und einer, wie ein patient hatte große Rollen in einer bahnbrechenden klinischen Studie mit den körpereigenen Immunzellen zu bekämpfen, in einem späten Stadium Krebs. Die markanten Ergebnisse, die zeigen, dass 93 Prozent der an der Studie teilnehmenden Patienten reagierten auf die Behandlung, wurden berichtet in der April 2, 2020, Ausgabe des New England Journal of Medicine.
Patrick Reagan, M. D., Assistenzprofessor von Hämatologie/Onkologie UR Medizin der Wilmot-Krebs-Institut und senior-Autor, half führen die nationalen klinischen Studie der Immuntherapie, bekannt als CAR-T-Zell-Therapie.
Die Behandlung beinhaltet die Injektion von Milliarden von Immunzellen, die schon aufgeladenen außerhalb des Körpers in einem bio-Fertigung, zurück in den Patienten zu suchen und zerstören von Tumoren.
Patrick Brophy, M. D., Arzt-in-chief at UR Medizin, Golisano Children ‚ s Hospital, war ein patient in der Studie. Er litt an einer seltenen, aggressiven Subtyp-Lymphom (mantle cell) und war einer von den 74 Personen nahmen an der Studie zwischen 2016 und 2019.
Das Versprechen von CAR-T-Zell-Therapie basiert auf Jahrzehnten der Forschung in, wie das immun system interagiert mit Krebs und wie es manipuliert werden kann, um die Krankheit zu bekämpfen. So weit, CAR-T-Zell-Therapie wird angeboten für Lymphom-und Leukämie in Frage kommenden Patienten. Forschung ist die Weiterbildung in anderen Arten von Krebs.
Brophy und die anderen 73 Personen in der mantelzell-Lymphom-Studie hatten sich der standard-Therapie, und doch ist Ihr Krebs zurückgekehrt. Die Mediane überlebenszeit beträgt weniger als 10 Monaten für Patienten in dieser misslichen Lage; mantelzell-Lymphom führt auch bestimmte hoch-Risiko gen-Signaturen und belegt meist Erwachsene, die 60 oder älter—obwohl Brophy jünger war, in seinen 50ern.
„Die Möglichkeit, an dieser Studie teilzunehmen half zur Förderung der Naturwissenschaften und für mich ist es auch mein Leben gerettet,“ Brophy sagte. „Hatte ich nicht schon einmal in Rochester, hätte ich nicht die Gelegenheit hatte, für CAR-T-Zell-Therapie durch die dieser klinischen Studie.“
Die Ergebnisse, berichtet im NEJM, zeigten, dass nach einer primären Analyse bei der Mehrheit der Patienten, die 93 Prozent antworteten, und 67 Prozent erfahren eine komplette remission—das bedeutet, der Krebs war Weg—in den folgenden Wochen der Behandlung. Die überlebensrate lag bei 83 Prozent, was viel höher als das, was ärzte erwarten von anderen Krebs-Behandlungen, die in diesem Szenario.
„Dies ist eine wichtige neue Therapie, die das Potenzial hat, den Patienten Hoffnung,“ Reagan sagte. „Patienten mit mantelzell-Lymphom, die einen Rückfall nach Chemotherapie und zielgerichtete Behandlungen haben eine schlechte Prognose und begrenzten Möglichkeiten. Die response-raten gesehen, die an dieser Studie sind wirklich beispiellos und wurden dauerhaft in einer erheblichen Zahl von Patienten.“
Mehr als 12 Monate nach Erhalt der CAR-T-Zell-Therapie, 57% der Patienten in der klinischen Studie waren immer noch in remission, die Studie zeigte auch.
Bevor ein patient erhalten kann, die umprogrammiert CAR-T-Zellen, die person muss stabil genug sein, obwohl er im Endstadium der Krankheit zu widerstehen, die lebensbedrohliche Nebenwirkungen und toxizitäten, die oft begleiten die Behandlung.
In der Brophy ‚ s Fall, die Nebenwirkungen waren schwerwiegend: Er fiel ins Koma und landete in der Klinik für 56 Tage benötigen Dialyse für seine Nieren. Seitdem hat er sich völlig erholt und wieder in seine führende position bei der Arbeit und Lieblings-Aktivitäten, wie Skifahren, Schlittschuhlaufen, Wandern und golf.
„Die Nebenwirkungen der CAR-T-Zellen machen es schwierig für einige Patienten haben andere medizinische Probleme zu erhalten diese Behandlungen,“ Reagan sagte. „Die Forschung geht voran, aber, und wir versuchen, Wege zu entwickeln, liefern diese Arten von Therapien, die sicherer und mit mehr Effektivität.“
Brophy erhalten die Behandlung im Oktober 2018 und ist gut.
„Die Hoffnung ist wichtig“, Brophy sagte. „Es ist ein altes Sprichwort, aber es ist wirklich über Familie und Freunde, da-sein und gegenwärtig-sein. Das sind Dinge, die ich habe konzentriert auf viel mehr.“
Wilmot wurde an der Spitze dieser Art der Immuntherapie, die seit 2016, wenn es ausgewählt wurde, als eine nationale Website mit der Durchführung einer ersten klinischen Studie zur Evaluierung CAR-T-Zell-Therapie bei der diffusen großen B-Zell-Lymphom-Patienten. Ein Jahr später, die US-amerikanische Food and Drug Administration genehmigt die CAR-T-Zell-Behandlung, genannt Yescarta, für diese Krankheit. Yescarta wurde entwickelt von Kite Pharma, ein Unternehmen Gilead. Nach der FDA-Zulassung, Wilmot war wieder unter den ersten Websites in der Welt zu bieten, die Behandlung zu qualifizieren Lymphom-Patienten außerhalb der klinischen Studie Einstellung. Kite finanziert der NEJM – Studie.