Ein team von Forschern aus Kanada, den USA und Schweden hat herausgefunden, dass die Bearbeitung eines Gens beteiligt in der Herstellung von Proteinen, die Förderung der Muskelkraft, der muskulären Dystrophie-Mäuse-Modelle könnte die Reduzierung der Symptome. In Ihrem Papier veröffentlicht in der Zeitschrift Nature, die Gruppe beschreibt Ihre Experimente mit Mäusen und was Sie aus Ihnen gelernt.
Muskeldystrophie ist eine erbliche Erkrankung, bei der Muskel-Masse dämpft, was sich in Schwäche und schließlich Behinderung. Vor Forschung hat gezeigt, dass, verursacht durch Mutationen in einem gen namens Lama2. Die Mutationen verhindern, dass das gen aus, das hinwirken auf die Produktion bestimmter Proteine (z.B. laminin-α2), die notwendig sind für die Entwicklung der Muskeln. Es bewirkt auch die Zerstörung der neuronalen myelin-Beschichtungen, was zu Nervenschäden. So weit, Anstrengungen, um das Ziel-gen mit anderen Therapie-Methoden haben nicht viel Verbesserung für die Patienten. In dieser neuen Bemühung, die Forscher haben ein neues Konzept—die Bearbeitung eines zugehörigen gene statt.
Das zugehörige gen heißt Lama1—es ist auch beteiligt bei der Produktion von Proteinen, die Teil des Muskels, Produktion und Entwicklung. Aber im Gegensatz zu Lama2, es kann optimiert werden, die über gene-editing-Förderung erhöht die Produktion eines anderen proteins namens laminin-α1, welche auch zur Förderung der Erzeugung von Muskelgewebe. Die Forscher mit dieser neuen Anstrengung versucht, diese Methode mit Maus-Modellen. Sie beachten, dass zu tun, so beteiligt mit CRISPR zur Entwicklung einer gen-Aktivierung, die in der Lage Umgang mit großen viralen Vektoren in den Prozess eingebunden—eine, die nicht Doppel-standard bricht in der helix.
Die Forscher berichten, dass die Prüfung der gen-editing-Technik an Mäusen zeigten positive Ergebnisse. Die Mäuse sahen Kürzungen in der Fibrose und größerer Muskel-Faser-Größe, die reduziert oder in einigen Fällen verhindert Symptome auftreten. Sie fanden auch, dass die Behandlung von Mäusen, die hatte schon gelähmt werden, aufgrund der Symptome, die Ihnen erlaubt, aufzustehen und uns zu bewegen. Und Sie fand, dass Nervenleitung-Geschwindigkeit erhöht, sowie—ein Zeichen dafür, dass myelin-Beschichtung Zerstörung wurde rückgängig gemacht.