Frühe klinische Studie Daten zeigen, dass eine Gentherapie die Umkehrung der Sichel-Zelle Anämie: Behandlung, die mit reduzierter Intensität der Konditionierung zur Verbesserung seiner globalen Transportfähigkeit
Nach über einem Jahrzehnt der präklinischen Forschung und Entwicklung, die eine neue gen-Therapie-Behandlung für Sichelzellenanämie (SCA) ist die Umkehrung der Krankheit Symptome in beiden Erwachsenen und Ihr frühes Potenzial für die Transportfähigkeit zu Ressourcen herausgefordert Teile der Welt, wo der SCA ist am häufigsten. Vorläufige Daten aus einer pilot-Phase 1-2 klinischen Studie testen die gen-Therapie präsentiert wurden. Dez. 3 bei der American Society of Hematology (ASH) Jahrestagung in San Diego